FDA rejeita MDMA para tratar TEPT e pede refazer estudo, diz farmacêutica

A Food and Drug Administration recusou-se na sexta-feira a aprovar um pedido de tratar transtorno de estresse pós-traumático usando a droga midomafetamina, também conhecida como MDMA ou droga de rua ecstasy, citando “limitações significativas” nos dados apresentados à agência.

A empresa farmacêutica Lykos Therapeutics pediu à FDA que aprovasse o seu Cápsulas de MDMA como parte de um regime terapêutico que, segundo eles, poderia ser um avanço para tratando casos desafiadores de transtorno de estresse pós-traumático.

Lykos disse que a FDA solicitou outro ensaio de Fase 3 para estudar a segurança e eficácia do MDMA.

“O pedido da FDA para realizar outro estudo é profundamente decepcionante, não apenas para todos aqueles que dedicaram suas vidas a este esforço pioneiro, mas principalmente para os milhões de americanos com TEPT, juntamente com seus entes queridos, que não viram nenhuma nova opção de tratamento no mundo. mais de duas décadas”, disse Amy Emerson, CEO da Lykos Therapeutics, em um liberar.

Emerson disse que a realização de outro estudo de Fase 3, conforme solicitado pela FDA, “levaria vários anos”. Os ensaios de Fase 3 são normalmente os estágios finais e maiores dos estudos clínicos que os fabricantes de medicamentos conduzem antes de buscarem aprovação.

Lykos reconheceu que as preocupações levantadas pela FDA ecoavam as levantadas por um comité consultivo no início deste ano. Esse painel votou por maioria contra o pedido devido a uma série de preocupações sobre os julgamentos que conduziu até agora.

A empresa afirma que planeja solicitar um novo pedido, pois trabalha “diligentemente nos próximos meses para resolver” as preocupações levantadas pela agência.

Nas últimas semanas, que antecederam a decisão, cresceram os pedidos para que a FDA aprovasse o pedido, inclusive de grupos de veteranos e legisladores.

Mas obter luz verde do FDA encontrou um obstáculo. em uma reunião consultiva em junho para discutir a aplicação. Embora o FDA não seja obrigado a seguir os conselhos de seus painéis de especialistas externos, normalmente o faz.

“Conforme discutido na reunião do Comité Consultivo, existem limitações significativas nos dados contidos no pedido que impedem a agência de concluir que este medicamento é seguro e eficaz para a indicação proposta”, disse um porta-voz da FDA num comunicado.

O porta-voz disse que a FDA “geralmente não pode divulgar” os detalhes do motivo pelo qual rejeitou o pedido, mas disse que Lykos estava livre para publicar a carta que recebeu da FDA.

“A agência reconhece que há uma grande necessidade de opções adicionais de tratamento para problemas de saúde mental, como o transtorno de estresse pós-traumático. Continuaremos a incentivar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos que impulsionem a inovação em tratamentos psicodélicos e outras terapias para atender a essas necessidades médicas. “, disse o porta-voz. .

Por que um comitê consultivo votou contra o MDMA

Lykos disse que a carta da FDA ecoou questões que surgiram durante a reunião do comitê consultivo de junho. Algumas das preocupações partilhadas pelo painel há muito que prejudicam as tentativas de estudar o MDMA e outras drogas alucinógenas semelhantes.

Por exemplo, ao contrário da maioria dos estudos que comparam um medicamento a um placebo para medir a sua eficácia, é difícil mascarar se os participantes estão realmente a receber MDMA ou uma chupeta, um dilema que os investigadores chamam de “desmascaramento funcional”.

Os participantes do estudo ficam frequentemente ansiosos com o medicamento que se inscreveram para estudar e são mais propensos a relatar um benefício quando sabem que o estão recebendo, em comparação com a população geral de pacientes que sofrem de TEPT.

Preocupações sobre a forma como os ensaios de tratamento foram conduzidos também surgiram durante a reunião, especialmente depois de vários oradores durante a reunião de comentários públicos terem expressado preocupações sobre a má conduta e a interferência dos dados durante os estudos.

Os funcionários da FDA também reconheceram alguns limites à sua capacidade de regular o uso de MDMA.

O FDA tem autoridade para estabelecer regras sobre como o medicamento é comercializado e pode exigir algumas medidas de segurança para os pacientes, como monitoramento por um determinado período de tempo após receber MDMA.

Mas a agência disse ao painel que estava de mãos atadas quando se tratava de regulamentar o conteúdo real da terapia que seria combinada com as cápsulas, o que, segundo a empresa, é fundamental para o sucesso do tratamento.

Mesmo entre os membros do painel da FDA que votaram contra o pedido em Junho, muitos também expressaram esperança quanto ao potencial do MDMA para tratar pacientes com perturbação de stress pós-traumático.

“Acho que este é um tratamento realmente empolgante. Estou muito encorajado com os resultados até o momento, mas acho que, tanto do ponto de vista de eficácia quanto de segurança, ainda é prematuro”, disse o Dr. Paul Holtzheimer, do Center National for PTSD. ele disse na reunião, explicando seu voto contra se os benefícios superavam os riscos para os pacientes com TEPT.

Respondendo às preocupações da reunião

Desde a reunião, a farmacêutica insistiu que continua confiante no “rigor e consideração que a FDA dará à nossa aplicação” e rejeitou a “desinformação” sobre o seu programa.

Em respondendo ao Devido às preocupações levantadas pelo painel, Lykos disse que era improvável que o efeito observado nos seus ensaios pudesse ser explicado apenas pela “revelação funcional”.

Eles disseram que “a psicoterapia já é um campo regulamentado” com padrões e supervisão. E em relação às preocupações específicas sobre a má conduta durante os estudos, Lykos disse que continuariam a cooperar com a FDA durante as inspeções dos seus locais de ensaios clínicos.

Em junho, o Institute for Clinical and Economic Review, sem fins lucrativos, também acima mencionado “preocupações substanciais” sobre o preconceito na forma como os ensaios foram conduzidos, como o fato de os terapeutas encorajarem os pacientes a relatarem apenas benefícios positivos e não danos.

O farmacêutico mais tarde criticado o grupo por confiar em “relatórios anônimos” sem provas corroborantes para lançar “dúvidas injustas sobre a integridade” dos julgamentos.

Lykos também anunciado uma série de “novas iniciativas e medidas de supervisão adicionais” enquanto se preparava para uma possível aprovação, incluindo uma promessa de disponibilizar comercialmente o medicamento apenas nos “principais centros de saúde comportamental” que tratam pacientes sob “níveis de supervisão”.

“Dada a novidade desta abordagem, estamos a tomar medidas para ajudar a garantir uma supervisão adicional para esta modalidade de medicamento mais terapia, se aprovada pela FDA, e para ajudar a integrá-la no ambiente de saúde do mundo real”, disse ele. Emerson.