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Os pesquisadores fundiram moléculas de RNA e descobriram que esta técnica pode ser usada como um modelo de reparo para obter a edição do gene alvo em células de mamíferos. Isto significa avanços no processo de avaliação do potencial de carcinogenicidade (capacidade de uma substância causar câncer) das terapias genéticas.
As implicações desta descoberta são incalculáveis
Os participantes do novo estudo discutiram a definição de genotoxicidade (capacidade de algumas substâncias causarem alterações no material genético dos organismos, o que pode levar ao surgimento de doenças hereditárias e até câncer), fontes de incerteza e parâmetros toxicológicos adequados para avaliação genética. terapias.
Os investigadores propuseram uma série de princípios científicos e abordagens experimentais para avaliar factores de risco relevantes para a potencial carcinogenicidade das terapias genéticas. Os tópicos incluíram: “Ensaios in vivo e in vitro”; “Análise do Site de Integração”; “Abordagens para Avaliação de Risco”; “Desenvolvimentos futuros/necessidades de investigação”.
Com isso, conseguiram unir moléculas de RNA e usar o resultado como forma de edição de células de mamíferos. As implicações desta descoberta são incalculáveis.
Uma das possibilidades é alterar o material genético dos animais para combater doenças ou mesmo melhorar a sua capacidade de lidar com condições ambientais desfavoráveis. Agora, os cientistas querem realizar novos experimentos para compreender o potencial da nova técnica.
As recomendações propostas ajudarão no desenvolvimento de novas diretrizes para a avaliação de produtos utilizados em tratamentos. O novo artigo que descreve o consenso alcançado pelos especialistas foi publicado na revista Terapia Genética Humana.
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Novos tratamentos para animais
- No trabalho, os cientistas afirmaram que a transparência dos dados é essencial.
- Portanto, propõem especificamente que os dados gerados a partir de estudos de locais de integração viral em espécies não clínicas e ambientes clínicos sejam disponibilizados publicamente.
- Eles destacaram ainda que a estimativa do risco na terapia genética humana depende em grande parte da caracterização molecular de genomas de vetores persistentes em células transduzidas em modelos pré-clínicos e amostras de pacientes.
- Combinar estes dados com análises estatísticas mais tradicionais de resultados clínicos para criar uma avaliação de risco requer uma abordagem exclusivamente integrativa, dizem eles.
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